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¿Que es SPINRAZA (Nusinersen)
Spinraza (nusinersen) es un oligonucleótido antisentido (ASO) que está diseñado para tratar la SMA causada por mutaciones en el cromosoma 5q. Esta mutación conduce a la deficiencia de una proteína, la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN). Spinraza (nusinersen) altera la síntesis de la proteína deficiente con el fin de aumentar la producción de proteína SMN de longitud completa y promover así el mantenimiento de las neuronas motoras3.
