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VYNDAQUEL (Tafamidis)

VYNDAQUEL (Tafamidis) es un medicamento indicado para el tratamiento de la amiloidosis transtiretina en pacientes con polineuropatía sintomática en estadio 1 para retrasar el deterioro neurológico periférico. Vyndaqel (tafamidis) es el primer medicamento aprobado para estabilizar la proteína transtiretina (TTR) a partir del plegamiento incorrecto y la formación de amiloides.

Category: Sin categorizar
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Description

VYNDAQUEL (Tafamidis) está indicado para adultos con polineuropatía amiloide familiar en fase 1 con transtiretina (TTR-FAP). Las polineuropatías, o neuropatías periféricas, resultan del daño a los nervios periféricos (nervios que van desde la médula espinal a los brazos, manos, piernas y pies), que a menudo producen una sensación de debilidad, entumecimiento y dolor en las extremidades.

¿Cómo funciona VYNDAQUEL (Tafamidis)?

La amiloidosis por transtiretina es una enfermedad rara caracterizada por la presencia de una proteína sanguínea defectuosa llamada transtiretina (TTR). Esta proteína defectuosa se rompe fácilmente, lo que resulta en la deposición de una sustancia fibrosa (fibrillas de amiloide) dentro del cuerpo. La acumulación de fibrillas amiloides causa daños a las estructuras corporales, como los tejidos y órganos, y evita su función normal. Cuando los nervios se ven afectados, la enfermedad se denomina polineuropatía amiloide familiar transtiretina (TTR-FAP).

El principio activo de Vyndaqel, tafamidis, es un estabilizador de transtiretina. Se adhiere a la transtiretina, la proteína defectuosa, y la hace estable. De esta manera, evita que la proteína se rompa y, por lo tanto, puede detener la formación de fibrillas amiloides y retrasar la progresión del trastorno neurológico.

 

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APROBACION

¿Dónde se ha aprobado VYNDAQUEL (Vyafamidis)?

VYNDAQUEL (Tafamidis) ha sido aprobado para el tratamiento de la polineuropatía amiloide familiar transtiretina (TTR-FAP) en la Unión Europea, y también en los siguientes países:

Japón
Brasil
Argentina
Rusia
En 2017, la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de los Estados Unidos le otorgó la designación de vía rápida para el tratamiento de la miocardiopatía transtiretina (TTR-CM), en la cual los amiloides se acumulan en el músculo cardíaco10. Otros países, como Australia, le han otorgado la designación de medicamento huérfano. Las designaciones de medicamentos huérfanos y de vía rápida son procesos diseñados para facilitar y acelerar el desarrollo de un medicamento para tratar afecciones graves y satisfacer una necesidad médica no satisfecha.

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